Köldökzsinórvér, csontvelő, őssejt – hétköznapi emberként is egyre többet használjuk ezeket a szavakat, a köztudatban elterjedt információk azonban sokszor felszínesek, rosszabb esetben tévesek. Legtöbbször a daganatos és az immunhiányos betegségek teszik indokolttá a csontvelő-átültetést, amely jelentősen javítja a gyógyulás esélyét.

Ahhoz, hogy a beavatkozás létrejöjjön, megfelelő donort kell találni – és az egyezés lehetősége testvérek között a legnagyobb. Dr. Kriván Gergely, a Szent László Kórház Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztályának főorvosa 1992 elejétől, az osztály indulása óta részt vesz a sokszor szívszorító munkában. 1986-ban még a Tűzoltó utcai Gyermekklinikán dolgozott, itt találkozott egy immunhiányos kisgyerekkel, akit rövid időn belül elveszítettek. Mivel a kicsi halálát örökletes betegség okozta, Kriván doktor fontosnak tartotta, hogy figyelemmel kísérjék a család sorsának további alakulását. Az 1989-ben világra jött egészséges babának két évvel később testvére született – az első gyermekhez hasonlóan immunhiányos betegséggel. Az ő sikeres transzplantációjára már a László Kórházban került sor, 1992 januárjában. Donorként az egészséges testvér volt a segítségére.

Photo by Isaac Del Toro on Unsplash

■ Milyen esetekben válhat szükségessé a transzplantáció?

– Rendszerint valamilyen rosszindulatú vérképzőrendszeri betegség (mint amilyen például a leukémia), veleszületett vérképzőrendszeri zavar (például hemoglobinopátia), immunhiányos állapot, tárolási vagy anyagcsere-betegségek esetén kerül sor transzplantációra, de szerzett vérképzőrendszeri problémák, úgynevezett szolid tumorok és csontvelő-elégtelenség is indokolttá teheti a beavatkozást.

■ Veleszületett betegségekkel már egészen kicsi páciensek is áteshetnek a csontvelő-átültetésen?

– Ez így van, náluk az immunhiány annyira súlyos mértéket ölt, hogy az az élettel nem összeegyeztethető. Ezeket a ì gyerekeket már az első fél-egy évben súlyos és kezelhetetlen fertőzések támadják meg, vagyis transzplantáció nélkül elveszítenénk őket. Az enyhébb immunhiányos állapotok és anyagcserezavarok többnyire sikerrel kezelhetők transzplantáció nélkül is. Sajnos nem minden anyagcsere-problémát orvosolhatunk csontvelő-átültetéssel, amelyiknél viszont szóba jöhet a beavatkozás, annál igen hatékony lehet. A súlyos anyagcserezavarral küzdő és transzplantációt igénylő kis betegeink általában két év alattiak.

■ Mi történik azután, hogy kiderül, a gyógyuláshoz csontvelő-átültetésre lesz szükség?

– Ha a diagnózis indikálja a transzplantációt, akkor mindenképpen meg kell találni a donornak alkalmas személyt. Fontos, hogy egyezés legyen a humán leukocyta antigénekben (HLA), ugyanis rendkívüli módon különbözünk egymástól ezek tekintetében. Legnagyobb eséllyel a testvérek között mutatható ki egyezőség, hiszen a szülők azonosak. Két édestestvér esetében 25 százalék az esély arra, hogy donorként megfelelnek egymásnak. Tekintettel arra, hogy hazánkban viszonylag kevés gyermek születik, a transzplantációra váró gyermekek 90 százalékának nincs testvére, és a családon belül sem találunk megfelelő donort számukra.

■ Nekik mi jelenthet reményt a gyógyulásra?

– Ilyenkor azok segítségére számíthatunk, akik önkéntesen adnak őssejteket. Ha egyezést találunk az antigénekben, akkor az önkéntes alkalmas lehet donornak, és megmentheti a beteg életét. Családi egyezőség híján nemzetközi donorbankokban és köldökzsinórvér-őssejtbankokban keressük a megfelelő jelölteket.

■ Mekkora az esély arra, hogy az önkéntesek között megtalálják a donort a transzplantációra váró beteg számára?

– Napjainkban jóval nagyobb, mint régen, mert nagyon sok potenciális donor áll rendelkezésre. Világszerte 21 millió önkéntest regisztráltak, amihez még hozzáadhatunk körülbelül 600 ezer köldökzsinórvérőssejt-donort, vagyis a lehetséges donorok száma csaknem 22 millió. Akinek nem ritka és különleges az antigénstruktúrája, annak körülbelül 80 százalékos esélye van arra, hogy alkalmas donort találjunk számára.

■ Mi történik akkor, ha a fennmaradó 20 százalék érvényesül, és nem sikerül donort találni?

– Akkor sajnos nem kerülhet sor a beavatkozásra. Lehetőségként fölmerülhet még a szülők donorszerepe, ehhez az eljáráshoz azonban komoly technikai feltételekre van szükség, és a folyamat meglehetősen laborigényes. A levett graftokat megtisztítjuk, majd szelektáljuk, és bizonyos sejteket el kell távolítanunk belőle, ami ronthatja a gyógyulási esélyeket. Bár a László Kórházban is végeztünk sikeres transzplantációt ezzel a módszerrel, nem ez tekinthető az optimálisnak.

■ A születéskor levett saját köldökzsinórvér garanciát jelenthet a transzplantáció sikerességére?

– A saját köldökzsinórvér sajnos nagyon ritkán használható, szám szerint egy a több tízezerhez az esély arra, hogy a gyógyításban sikereket érjünk el vele. Ennek az az oka, hogy a veleszületett betegségek – amelyeket transzplantációval próbálunk gyógyítani – a levett köldökzsinórvér-őssejtekben is jelen vannak, amelyek ezért alkalmatlanok az átültetésre. Ez röviden azt jelenti, hogy egyetlen veleszületett betegséget sem kezelhetünk a saját köldökzsinórvér-őssejtekkel, sőt rosszindulatú megbetegedések esetén sem vehetjük hasznukat, mert gyermekkorban minden esetben gondolni kell a veleszületett genetikai hajlamra, amely megtalálható a levett őssejtekben is.

Ami meggyógyítja a rosszindulatú betegséget a transzplantáció során, az a donorsejtek immunológiai támadása a befogadó szervezet megmaradt daganatsejtjeivel szemben. A donorsejtek elpusztítják a meghúzódó, túlélő blasztsejteket, a saját visszaadott sejtek azonban ezt nem teszik meg, hiszen nagy valószínűséggel toleránsak a blasztsejtekkel szemben. A saját köldökzsinórvér-őssejteknek tehát nagyon ritkán vehetjük hasznát, vagyis a ráfordított költség és a várható haszon arányát figyelembe véve nem érdemes tároltatni őket. Szükség esetén rendelkezésre áll az a több millió donor, akitől beültetésre alkalmas sejteket kaphatunk, ingyen és bérmentve.

■ Mekkora az esély a gyógyulásra a transzplantációt követően?

– Ez nagyban függ attól, hogy milyen betegséggel állunk szemben. Bizonyos esetekben akár a 90 százalékot is elérheti, míg daganatos betegségeknél körülbelül 40-50 százalék, vagyis a transzplantáció sikeressége korlátozott. Tudni kell azonban, hogy ezeknél a betegeknél mindössze 10-20 százalékos a túlélési esély akkor, ha kizárólag a hagyományos terápiára támaszkodunk. A szomorúan végződő esetekben sem a transzplantáció során veszítjük el a pácienseket, hanem a betegség kiújulása miatt. Ilyenkor az átültetés – hasonlóan a kemoterápiához – nem tekinthető sikeresnek, ugyanis még ez sem bizonyul elegendőnek a daganatsejtek elpusztításához.

■ Befolyásolhatja-e a donor életkora a transzplantáció sikerességét?

– Igen, jelentős mértékben. Mint már említettem, az életkor mellett lényeges a donor és a beteg közötti szöveti antigén-egyezés, hiszen az minél nagyobb, annál jobb esélyekkel kezdhetünk hozzá a transzplantációhoz. A 25-30 éves fiatal donorok mindig jobbak, mint az idősebbek: az ő sejtjeik kevésbé támadnak, ezáltal kisebb eséllyel okoznak immunológiai problémát a betegben, ráadásul az ő őssejtjeik hosszabb életre vannak tervezve, mint az idősebb, sok osztódáson keresztülment sejtek.

■ Mennyire meghatározó a befogadó életkora?

– A gyerekek ebből a szempontból is előnyben vannak: a legideálisabb helyzet az, amikor a donor és a befogadó egyaránt fiatal. Gyerekeknél sokkal kevésbé fordul elő az úgynevezett graft versus host (GVH-) reakció, melynek során a donorsejtek támadásba lendülnek a befogadó szervezete ellen. Kilökődésre is ritkábban kerül sor, mivel szerveik még kevésbé használódtak, jobban viselik a kemoterápiás kezelést, és a felépülés során gyorsabban regenerálódnak.

■ Ha egy egykéről kiderül, hogy komoly betegsége miatt indokolt számára a transzplantáció, előfordul-e, hogy a szülők vállalnának egy második gyereket azért, hogy az új családtag – potenciális donorként – megmenthesse a kis beteget?

– Ez sok esetben felmerült, de mindig lebeszéltem róla a szülőket, több okból is. Egyrészt, ha öröklődő betegség miatt indokolt a transzplantáció, megvan az esély arra, hogy a kistestvér is betegen jön a világra. Másrészt a baba születéséig legalább kilenc hónap fog eltelni, és a legtöbb beteg ezt az időt nem tudja kivárni transzplantáció nélkül. Harmadrészt két testvér között 25 százalékos a szöveti antigének egyezőségének a lehetősége, vagyis nagy eséllyel születik olyan gyermek, aki nem lesz alkalmas donornak. Végül, de nem utolsósorban egyetlen ember számára sem optimális, ha a méhen belül töltött hónapok alatt az édesanyja folyamatosan aggódik a beteg gyermekéért, keveset alszik, rendszertelenül táplálkozik, netán még dohányzik is.

Az én véleményem az, hogy mindenki azért szülessen meg, mert a családja szeretettel várja, ne pedig azért, mert a lehetséges donort látják benne. Az így született gyerekek nemcsak a babavárás alatt kapnának kevesebb odafigyelést és gondoskodást, hanem az érkezésüket követően is: a transzplantáció után az anyuka hosszú heteket, hónapokat töltene a gyógyuló gyermekével a steril szobában, így a kicsit nem tudná szoptatni, sőt „lepasszolná” a nagymamának. Ez semmi esetre sem tekinthető olyan meghitt, szeretetteljes légkörnek, amelyet minden kisbaba megérdemel.